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2023年全球MS市场将达200亿美元,全球首个多发性

2019-12-26 08:33

全球首个多发性硬化症药物上市

罗氏宣布 Ocrelizumab 用于复发性多发性硬化症及原发性进展型多发性硬化症患者的三项 3 期研究的阳性数据。Ocrelizumab 是一种试验性、人性化单克隆抗体,其旨在选择性以 CD20 阳性 B 细胞为靶点。CD20 阳性 B 细胞是一种特定类型的免疫细胞,其被认为是髓磷脂(神经细胞隔离及支持)和轴突损伤的关键因素,可导致多发性硬化症患者残疾。

多发性硬化症研发管线淘金 据有关媒体报道,美国生物技术巨头新基公司,以72亿美元收购了Receptos公司。其收购Receptos公司的重要意图之一,是多发性硬化症治疗新型口服药物Oxanimod已进入III期临床。有望成为最好的第二代S1P1R调节剂药物。预测其上市后的年销售峰值高达40亿美元,同时将成为推动全球多发性硬化症市场高速增长的5个关键性免疫调节药物之一。

根据全球领先的制药与医疗保健顾问公司Decision Resources日前发布的一份新报告,4种预期推出的新药和1种预期获批的新药,将在未来10年内,帮助推动美国、日本、欧盟五大主要市场多发性硬化症药物销售以4%的年度复合增长率增长,并在2023年达到200亿美元。值得注意的是,未来仿制药及预期的生物仿制药竞争,将驱动全球主要MS市场在2018年达到220亿美元的峰值。

据《科学美国人》官网30日报道,美国食品和药品管理局正式批准了一款由瑞士罗氏制药研发的基因工程新药Ocrelizumab,专门用于治疗多发性硬化症,全球超过200万名MS患者将因此受益。

罗氏报告称,在复发性多发性硬化症患者中进行的 OPERA I 和 OPERA II 研究的数据显示,在两年的控制治疗期内,Ocrelizumab 在降低疾病活性的三大主要标志物方面优于干扰素β-1a。

多发性硬化症是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。MS属于一种慢性自身免疫性疾病,疾病急性活动期中枢神经白质有多发性炎性脱髓鞘斑,陈旧病变则由于胶质纤维增生而形成钙化斑,以多发病灶、缓解、复发病程为特点,多发于视神经、脊髓和脑干,常见于青、中年,女性较男性多见。

——Tecfidera将统治美国市场:报告预测,在美国市场,随着MS群体对注射类药物依赖性的逐渐下降,百健艾迪的口服新药Tecfidera预计将于2015年取代梯瓦的注射药物Copaxone,成为MS市场的领导者。Tecfidera于2013年4月获FDA批准,用作复发缓解型多发性硬化症的一线口服治疗药物。与其他注射药物相比,Tecfidera针对MS复发具有更好的疗效,同时具有较少的严重安全风险或监控需求以及可接受的耐受性。

MS是一种影响中枢神经系统的自身免疫系统疾病,发病时,神经纤维的“保护膜”——髓鞘会受到炎症的攻击,导致神经传导信号错误率上升和速度下降,进而引发神经系统障碍,表现为肌肉无力、大小便失禁、记忆力下降,听力、吞咽和咀嚼能力逐渐丧失,最终可能导致残疾。该慢性疾病首次症状多发于20岁—40岁间,女性发病比例高于男性。

在 PPMS 患者身上进行的一项独立研究中,Ocrelizumab 与安慰剂相比,使持续至少 12 周与 24 周的临床残疾进展显著降低。此外,该研究达到了其它次要终点,降低了行走 25 英尺所需时间、慢性炎症性脑损伤的体积及脑容量损失。

据中国多发性硬化病友会数据显示,全球目前大约有230万多发性硬化患者,其中仅美国就有50多万名患者。MS会攻击神经系统,导致肌肉无力、疼痛和认知困难。从而给患者与家庭的精神和经济上带来沉重的打击,已上西方研发的主要目标之一。我国是MS的低发病区,国内约有3万至5万确诊患者,截止2015年5月27日‘多发性硬化之家’网络社区目前已有注册会员607人。近年来我国MS的病人也有明显增加的趋势。需要强调尽管有人认为MS与感染因素有关,但MS本身并非传染性疾病。

——后续注射产品将继续成功:尽管医生和患者对口服疾病修饰疗法表现出了高涨的热情,注射型产品仍然是当前重要的治疗方案,同时也是目前MS管线的重要组成部分。报告预测,百健艾迪的Plegridy和梯瓦的长效版Copaxone这2种后续注射产品,将帮助维持2家公司各自的MS专营权,并在预测期内实现重磅销售额。

报道称,自1998年首个专门治疗复发性MS药物获批后,陆续出现了13种同类药物,但却没有一种可以治疗原发性MS。美国加州大学旧金山分校神经科学研究所斯提芬·豪瑟博士从40年前开始研究此类疾病。当时,学界认为T细胞是疾病主要诱因,豪瑟与哈佛大学导师经过多年研究,发现T细胞并非唯一的疾病起源,因此着手开发新的动物模型。

Ocrelizumab 研究结果有可能转变多发性硬化症的治疗

据最新统计数据显示,2014年全球畅销500强药品市场多发性硬化症治疗药物销售额已达到193亿美元,同比上一年增长了12.98%。2005年~2014年的10年间年平均增长率为13.74%。目前,全球用于多发性硬化症的临床治疗药物有11种,前5名药物是格拉替美、重组人干扰素β-1a、芬戈莫德、那他珠单抗和富马酸二甲酯,均已突破了10亿美元大关,成为重磅炸弹的药物。

——Ocrelizumab极具临床及商业前景:接受采访的众多专家,均对罗氏单抗药物ocrelizumab治疗MS的强大疗效及相对有利的给药属性表达了积极意见,但同时指出,ocrelizumab的安全性必须在正开展的III期临床试验中得到确认。专家们一致对ocrelizumab持有谨慎乐观的态度,认为该药将成为二三线MS治疗的首选药物。ocrelizumab是一种以CD20 B细胞为靶点的人源化单克隆抗体,每6个月注射一次,有望显著改善患者的依从性。依从性差是MS治疗中的一个巨大挑战。因此,对MS群体而言,ocrelizumab比每日2次的口服药物或每2天注射一次的注射药物更有吸引力。

中科院上海神经科学研究所研究员仇子龙指出,“小小的狨猴在多发性硬化的药物实验中扮演了关键角色”。终于,豪瑟建立了类似于人类MS的新模型,且在进一步实验中发现,MS发病是T细胞和B细胞共同作用的结果。

「这三项关键试验的结果有可能转变多发性硬化症的治疗,」罗氏首席医疗官兼全球产品发展总监、医学博士 Horning 称。「Ocrelizumab 是第一款在复发性多发性硬化症及原发性进展型多发性硬化症患者中显著降低残疾进展的试验药物,原发性进展型多发性硬化症目前尚未有获得批准的治疗药物。我们急切与监管当局一起尽快地将这款试验药物带给多发性硬化症患者。」

2012年,CFDA批准了默克雪兰诺欧洲公司的重组人干扰素β-1a在中国上市,商品名利比;目前临床用于MS的药物主要是重组人干扰素β-1a和促皮质激素等药物。

——抗炎化合物机遇与挑战并存:该类化合物的持续临床成功,突显了MS治疗中对切实有效的神经保护或再生疗法的远未满足的巨大医疗需求。这类药物可能作用于疾病的早期过程,并且/或联合免疫疗法可能使所有MS患者群体受益。目前这一领域的研发相当活跃,尤其是百健艾迪的II期候选药物BIIB-033,但该类药物研发面临的困境是难以确定有效的药物靶标及临床试验的优化设计。

罗氏资助豪瑟团队进行了三个靶向B细胞新药的Ⅲ期临床试验,结果显示,Ocrelizumab对原发、复发和继发疾病患者的治疗效果显着,且不会引发患者免疫反应。该药最终成功通过了FDA批准。

「这些结果通过突出 B 细胞的中心作用,重新定义了我们对多发性硬化症的理解,」加州大学旧金山医学院神经科主任、OPERA 研究科学指导委员会主席、医学博士 Hauser 称。

据2014年8月DicisionResource市场调研公司发布一份报告指出,5种治疗复发型多发性硬化症的免疫调节疗法,将推动全球多发性硬化症市场在2023年达到200亿美元,其研究报告数据包括了2014年FDA批准上市百健公司的Plegridy,以及研发管线中的新药产品,分别是Receptos公司的Oxanimod、罗氏的人源化抗CD20的单克隆抗体新药Ocrelizumab,百健/艾伯维的Daclizumab,梯瓦/Active制药的Nerventra。

——渐进性MS存重磅商业潜力:受访的专家常常提及,迫切需要有效的疗法来治疗渐进性MS。尽管专家对正在开展的临床试验普遍表现出较低的预期,但如果获得成功,药物的商业潜力将相当可观。报告预计,若一种药物获批用于继发渐进性多发性硬化症或原发渐进性多发性硬化症,单单在该患者群体中的销售额将突破10亿美元。

尽管新药上市令患者和医界振奋,但豪瑟团队还在继续研究靶向B细胞能取得好效果的原因,以及B细胞与T细胞间如何“合作”等问题。

「试验结果还可能鼓舞多发性硬化症群体更密切地关注疾病的更早期治疗。目前,许多医生会对被认为高度有效的多发性硬化症药物予以保留,直到患者的疾病变得更加进展时才使用。患者与他们的医生需要新的治疗选择,在有相似安全性的情况下与标准治疗干扰素相比可提供潜在更好的疗效。」

罗氏计划寻求 Ocrelizumab 用于复发性多发性硬化症与原发性进展型多发性硬化症的上市许可。Ocrelizumab OPERA I 和 OPERA II 研究的数据将于 2016 年初被提交到全球监管当局。

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